Según un estudio, la anestesia estándar para la administración de Spinraza es segura y eficaz en niños con AME tipo 2

Según un estudio, la anestesia estándar para la administración de Spinraza es segura y eficaz en niños con AME tipo 2

La anestesia general estándar para la administración de Spinraza (nusinersen) es segura y efectiva en niños con atrofia muscular espinal tipo 2 (AME), según muestra un estudio retrospectivo.

El estudio, " Un estudio de cohorte retrospectivo de niños con atrofia muscular espinal tipo 2 que reciben anestesia para la administración intratecal de nusinersen ", se publicó en la revista Pediatric Anesthesia .

La AME es causada por mutaciones en el   gen SMN1 , que proporciona instrucciones para hacer que la proteína de la neurona motora (SMN) de supervivencia sea esencial para las células nerviosas motoras y la función muscular. La AME se clasifica en cinco categorías según la edad de aparición y la gravedad.

Los niños con AME tipo 2 generalmente tienen los primeros síntomas entre los 7 y los 18 meses de edad y desarrollan la llamada "AME intermedia". Pueden sentarse sin apoyo, pero la mayoría de ellos no podrán pararse o caminar de manera independiente.

Spinraza, desarrollado por  Biogen , es actualmente el único tratamiento aprobado   para todos los tipos de AME en los Estados Unidos, Europa, Canadá y Japón. Aprovecha la existencia de un segundo gen de neurona motora de supervivencia ( SMN2 ), que aumenta su capacidad para producir una proteína SMN funcional y restaura sus niveles normales.

Actualmente,  spinraza se administra mediante una inyección en el líquido cefalorraquídeo (el líquido en la columna vertebral), un procedimiento llamado inyección intratecal, cuatro dosis de carga inicialmente, seguido de una cada cuatro meses durante la vida del paciente.

Dado que debe administrarse por vía intratecal, se puede usar anestesia general para algunos niños menores de 12 años , ya que es posible que no puedan permanecer quietos durante la inyección breve.

Investigadores del Children's Hospital Colorado en la Escuela de Medicina de la Universidad de Colorado  evaluaron retrospectivamente la seguridad y efectividad de la anestesia estándar para la administración de Spinraza en niños con AME tipo 2.

Revisaron los datos clínicos de ocho niños (cinco niñas y tres niños) que se sometieron a 61 anestésicos en el Children's Hospital Colorado, en los ensayos clínicos CHERISH ( NCT02292537 ) y SHINE ( NCT02594124 ), entre mayo de 2015 y agosto de 2017.

El ensayo aleatorio, controlado con placebo, Fase 3 CHERISH evaluó la seguridad y la eficacia de Spinraza en niños con AME tipo 2, y el estudio SHINE, un ensayo abierto de fase 3 abierto, está investigando la seguridad y la efectividad a largo plazo de Spinraza en pacientes con AME quienes participaron en ensayos previos de Spinraza (incluido el estudio CHERISH). Todos los pacientes inscritos en el estudio SHINE reciben tratamiento.

Los pacientes tenían una edad media de 4,1 años y recibieron una mediana de ocho procedimientos anestésicos para recibir Spinraza o un placebo.

La inducción de la anestesia se realizó con Ultane (sevoflurano), óxido nitroso y oxígeno (30%) a través de una mascarilla y se mantuvo administrando Diprivan (propofol)directamente en la sangre en 58 de los casos y anestésicos de vapor en los tres casos restantes. De estos procedimientos de anestesia, el 83% fueron realizados por anestesiólogos.

Los investigadores encontraron que la anestesia general era segura y efectiva, sin complicaciones mayores relacionadas con la anestesia y sin muertes. Ningún paciente tuvo cambios importantes en la frecuencia respiratoria y la saturación de oxígeno, ni necesitó ventilación mecánica después del procedimiento. Además, no se observó interacción entre los agentes anestésicos y Spinraza.

Se informó que dos pacientes fueron hospitalizados durante este período de tiempo, ambos debido a afecciones relacionadas con los pulmones, que no causaron daño permanente y no se asociaron con el suministro de anestesia.

El equipo también observó que estos hallazgos pueden no ser generalizados a pacientes con otros tipos de AME, y que no evaluaron la aparición de dolor muscular, fiebre, dolores de cabeza, náuseas, vómitos o los niveles de azúcar en la sangre.

"Nusinersen ha revolucionado el cuidado de los pacientes con atrofia muscular espinal tipo 2 y los anestesiólogos participarán en su administración. Descubrimos que la atención anestésica de rutina era segura y efectiva ", escribieron los investigadores.

Sin embargo, se requieren estudios adicionales y de mayor tamaño para aclarar estos resultados, y si estos hallazgos "pueden extrapolarse a los pacientes con AME tipos 1 y 3 que no se conocen".